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中國有近14萬血友病患者,部分患者曾因治療藥物短缺而導致殘疾。2021年7月,作為國內首個自主研發的第三代重組人凝血因子Ⅷ(rFⅧ),神州細胞安佳因®的獲批上市,填補了國產重組八因子的空白,2023新年伊始,萬象更新,安佳因®兒童適應癥獲批。安佳因®具有工藝先進、療效顯著、安全可靠、產能供應高保障等優勢,同時具備完善的患者支持體系,期待已久的安佳因®兒童適應癥的到來,將使血友病A兒童患者的治療顯著獲益,為兒童患者的健康快樂成長增添一份保障。
安佳因®自上市以來,制定了具有競爭力的、惠及患者的綜合解決方案,極大改善了rFⅧ的可及性,給中國血友病患者帶來了新的選擇和希望。
安佳因®上市后,已完成所有省份醫保對接,為實現“人人可及”的目標打下堅實的基礎。
安佳因®開啟公益同行,神州細胞先后與中國初級衛生保健基金會、北京血友之家罕見病關愛中心、陜西省慈善協會等公益組織發起血友病患者援助項目,為患者提供藥品援助與支持,鼓勵與幫助患者堅持治療,安佳因®讓患者與其家庭真正實現“人人可及”。
安佳因®持續支持血友病三級診療體系建設,推進各層級醫院血友病治療的標準化和規范化,提升了患者的診療可及性。
在惠及國內患者的同時,安佳因®先后與印度、土耳其、斯里蘭卡、印尼、巴西,巴基斯坦、沙特等國完成合作協議的簽署,從中國走向世界,有望造福全球血友病患者。
安佳因®在兒童Ⅲ期預防治療研究中,已證實其卓越的有效性。該研究共納入68例重型血友病A兒童患者,其中0-5歲幼兒組和6-11歲學齡組各34例,接受24周預防治療。
結果顯示:在接受25-50 IU/kg,隔日一次或每周三次的規范預防治療,隨訪24周后,中位ABR僅2.21次,零出血患者達39.7%。進一步分析發現,患者年化關節出血率(AJBR)及年化自發出血率(AsBR)中位值為0,而年化創傷出血率(AtBR)中位值為1.04。根據年齡進行分層分析,0-5歲幼兒組ABR中位值為2.21,而6-11歲學齡組ABR中位值為2.17。此外,兒童Ⅲ期數據camx和IVR更高。以上結果表明,安佳因®可以為血友病A兒童患者提供良好的出血防護。
幼兒/兒童時期是治療血友病的關鍵時期,及早采用規范的預防治療,將年化關節出血率控制在3次以內,甚至零出血,是血友病患者管理的關鍵目標。
安佳因®兒童適應癥的獲批,必將助力更多血友病A兒童患者追逐夢想,健康成長!